Introduction : La pharmacie prépare chaque année plusieurs milliers de poches de molécules anticancéreuses. Dans ce contexte, les prescriptions hors AMM sont fréquentes et se justifient par l’innovation thérapeutique ainsi que par la complexité et la gravité des pathologies. Ces prescriptions hors-AMM sont encadrées par les Réunions de Concertation Pluridisciplinaires (RCP) de recours moléculaire, permettant une prise en charge personnalisée des patients. Les objectifs de cette étude étaient d’analyser les molécules prescrites hors AMM, puis de cibler l’une des plus fréquemment utilisées dans ce cadre afin d’en étudier les indications, le moment de son introduction dans le parcours thérapeutique ainsi que la durée moyenne d’administration.

Matériel & méthode : L’étude rétrospective monocentrique a analysé les prescriptions hors-AMM du 1er janvier au 31 décembre 2024. Les données des patients ont été extraites à partir des logiciels CLINICOM®, CHIMIO®, puis regroupées dans un tableau Excel® incluant les caractéristiques cliniques, l’histoire de la maladie et les décisions thérapeutiques. Parmi les molécules les plus validées en RCP, une molécule a été choisie et un histogramme a été élaboré pour analyser les sphères d’organes pour lesquelles elle a été indiquée. Les indications hors-AMM, les lignes de traitement, le nombre de cures moyennes réalisées ont été regroupés dans un tableau comparatif.

Résultats & discussion : Cette analyse a inclus 191 patients, dont 55 % de femmes et 45 % d’hommes, avec un âge moyen de 60 ans. En ciblant une des molécules les plus fréquemment utilisées, le TDXD ressortait avec 6% des prescriptions soit 12 patients. La répartition entre les hommes et les femmes étaient identiques. Le TDXD a été utilisé dans les sphères digestives (33 %), ORL (25%) et pulmonaires (25 %). En moyenne, le TDXD a été utilisé en 4ème ligne. Les patients ont reçu en moyenne 6 cures de traitement tous les 21 jours, soit une durée moyenne de traitement de 4,2 mois.

Conclusion : L’analyse spécifique du TDXD met en avant une utilisation ciblée sur la surexpression d’un récepteur, indépendamment de la localisation tumorale. Son utilisation dans différentes sphères d’organe montre l’évolution des pratiques vers une médecine de précision fondée sur le profil moléculaire et non sur l’organe atteint. Une étude complémentaire pourrait évaluer le bénéfice en survie de cette ligne thérapeutique ou l’intérêt d’un usage plus précoce du TDXD, en tenant compte des aspects économiques, ainsi que son impact sur la qualité de vie.

Mots-clefs : Chimiothérapie, Prescription hors AMM, Préparations hospitalières