Bon usage du Caplacizumab : internalisation du dosage de l’activité ADAMTS13
Charlotte Jezequel1, Catherine Ternisien2, Nicolas Drillaud2, Fabien Lindenberg1, David Feldman3
(1) secteur AAPS, pharmacie, CHU de Nantes, 22 Cote Saint sébastien, 44093 Nantes
(2) Laboratoire d´hémostase, CHU de Nantes, 1 Place Alexis Ricordeau, 44000 Nantes
(3) Pharmacie clinique, CHU de Nantes, 1 Place Alexis Ricordeau, 44000 Nantes
Introduction : Le Purpura Thrombotique Thrombocytopénique est une pathologie liée à un déficit sévère (< 10%) en ADAMTS13, une métalloprotéase régulant le facteur de Willebrand (VWF). L´absence de clivage des multimères de haut poids moléculaire du VWF provoque une agrégation plaquettaire intravasculaire, entraînant des ischémies multiviscérales. Il nécessite l’instauration, en urgence, d’un traitement par échanges plasmatiques, immunomodulateurs et Caplacizumab, d’après le Protocole National de Diagnostic et de Soin. Le Caplacizumab pourra être arrêté si ADAMTS > 20%.
Actuellement, l´externalisation du dosage engendre des délais de rendu supérieurs à 3 jours, ce qui impacte la précocité du diagnostic de certitude et peut conduire à un retard de prise en charge ou à des initiations thérapeutiques inappropriées.
L’objectif principal de cette étude est d’optimiser l’usage clinique du Caplacizumab grâce à l’implantation local du dosage de l’ADAMTS13. Parallèlement, les objectifs sont la réduction de la durée de séjour en réanimation ainsi que la rationalisation des dépenses de santé (médicaments onéreux et échanges plasmatiques).
Matériel & méthode : L’internalisation de ce dosage est un projet collaboratif et multidisciplinaire impliquant les services de Médecine Interne, Biologie et la Pharmacie Hospitalière. Pour évaluer le projet, un dossier a été présenté en COMEDIMS, en novembre 2025, pour statuer sur le bénéfice médico-économique. Le dosage d’ADAMTS 13 sera réalisé sur l´automate Ceveron®, permettant une automatisation de la technique de référence. L’estimation de l’impact financier a été réalisée par une extraction de l’activité annuelle de ces dosages et des doses de Caplacizumab qui auraient pu être épargnées, en cas de non instauration ou en cas de limitation de la durée de traitement si ce dosage redevient > 20%.
Résultats & discussion : Le surcoût lié à l´exploitation de l´automate est évalué à 26 876 €/an pour 85 dosages. Mais la réduction des prescriptions de Caplacizumab, médicament non remboursé et source de dépenses majeures, est estimée à 24 injections dans l’année soit 85 872 €. La mise en œuvre du projet permettra une dépense évitée de 58 996 €/an, sans compter les gains liés à la réduction des journées d´hospitalisation et des séances d´échanges plasmatiques.
Conclusion : L´internalisation du dosage permet de s´affranchir des contraintes logistiques externes, garantissant un diagnostic en moins de 24 heures contre plusieurs jours. Sur le plan clinique, disposer du résultat le jour même permet d’initier les traitements à bon escient, sans exposer inutilement les patients à ces traitements et de limiter la durée du traitement au strict nécessaire. Sur le plan institutionnel, cette stratégie s´inscrit dans une démarche de pertinence des soins et de maîtrise des dépenses, le Caplacizumab pesant significativement sur l´équilibre financier du pôle urgences - médecine. In fine, la validation de la direction des finances survient en mars 2026.
Mots-clefs : Parcours de soin, Adaptation posologique, Recommandations de pratiques cliniques, Sécurisation de la prise en charge médicamenteuse