Introduction : L’accès à une thérapeutique adaptée, dans les temps, constitue un enjeu de non-perte de chance pour un patient et d’équité en santé. Lorsqu’une situation clinique en attente des résultats d’explorations nécessite une prise en charge médicamenteuse urgente avec des produits non disponibles sur le marché, il incombe aux unités de préparations des PUI de les mettre à disposition. Mais est-ce toujours possible ? La problématique est illustrée par le cas d’un nouveau-né présentant une épilepsie néonatale pharmacorésistante, avec un risque d’évolution vers un état de mal épileptique, admis dans notre établissement pour investigations génétiques.

Matériel & méthode : La prise en charge thérapeutique per os comportait 3 préparations urgentes : vitamine H (vH, 5mg/24h), vitamine B6 (vB6, 33mg x3/24h) et pyridoxal-5-phosphate (P5P, 30mg/kg/j soit 33,6mg x3/24h). Les Bonnes Pratiques de Préparation disposent que le recours aux matières premières à usage pharmaceutique (MPUP) est à privilégier. Si ces dernières ne sont pas disponibles, l’usage de spécialités pharmaceutiques comme MP est toléré. Les stocks disponibles étaient : vH 5 mg spécialisée en comprimé ; MPUP de vB6 et pas de stock de P5P. Chez le nouveau-né, 2 formes galéniques sont envisageables per os : liquide ou solide (gélule ouverte extemporanément pour mélange avec le lait maternel ou autre, si non contre-indiqué). Enfin, au vu du contexte de réanimation néonatale, l’administration par sonde nasogastrique doit être envisagée.

Résultats & discussion : La vH a été préparée en gélule contenant unitairement le comprimé spécialisé de 5mg pulvérulent (micronisé avec broyeur à boulet RESCH-RM200, force d’écrasement 3 pendant 3 min.), sans ajout d’excipient. La vB6 dont une étude de compatibilité avec un véhicule de médicament avait été objectivée a été présentée sous forme liquide, à la concentration de 50 mg/mL. Pour le P5P, un dépannage de la MPUP auprès de l’établissement le plus proche, en disposant (333 km) a permis la réalisation de gélule avec cellulose microcristalline comme excipient non contre-indiqué en cas d’état de mal épileptique. Le délai de mise à disposition des préparations variait de 4h à 24 heures selon la disponibilité de la MP.

Conclusion : La disponibilité inégale de traitements médicamenteux adaptés constitue un facteur d’iniquité en santé. Une correction en a été introduite par les pouvoirs publics en autorisant certains établissements de chaque bassin de population à déployer une activité de préparation au sein des pharmacies. Mais le rôle des unités de préparation est limité en situation d’urgence par un temps d’étude de faisabilité relativement réduit, conduisant à des choix destinés à maximiser le rapport bénéfices/risques quand la formulation idéale ne peut être disponible dans un délai compatible avec la clinique ; quand les MPUP existent, leur disponibilité, en stock, est dépendante de l’activité. Lorsque ni MPUP ni spécialité ne sont disponibles sur le marché, une pharmacie peut, un temps, se dépanner auprès d’une autre mais l’opération n’est pas reconductible en cas de pénurie persistante.

Mots-clefs : Préparations magistrales, Adaptation posologique, Bonnes pratiques de préparation, Parcours de soin, Neurosciences